2月1日凌晨，美國(guó)科學(xué)家在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上報(bào)道了本土第一例新冠病毒肺炎患者治愈案例，其中提到一種名為瑞德西韋（Remdesivir）的藥物。

當(dāng)天，有消息稱，瑞德西韋治療新型冠狀病毒（2019-nCoV）的臨床試驗(yàn)將于2月3日在北京中日友好醫(yī)院?jiǎn)��?dòng)。

2月2日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）正式受理瑞德西韋的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。另?yè)?jù)外媒報(bào)道，美國(guó)公共安全衛(wèi)生部門(mén)經(jīng)特朗普特批，同意將該藥物專利豁免，向中國(guó)緊急公開(kāi)藥物分子結(jié)構(gòu)至4月27日。

按計(jì)劃，試驗(yàn)將從2月3日開(kāi)始，總樣本量270例，入組輕、中度新冠肺炎患者。

這次，對(duì)抗2019-nCoV的“救命藥”真的來(lái)了嗎？

能否跳過(guò)多個(gè)環(huán)節(jié)直接啟動(dòng)臨床III期？

瑞德西韋最早是吉利德公司針對(duì)埃博拉病毒研發(fā)的一款藥物，已經(jīng)在國(guó)外完成了I期和II期臨床試驗(yàn)。

不過(guò)，吉利德公司表示，目前瑞德西韋尚未在任何國(guó)家獲得批準(zhǔn)上市，其針對(duì)2019-nCoV的安全性和有效性也未被證實(shí)，屬于在研藥物，沒(méi)有針對(duì)2019-nCoV的數(shù)據(jù)。

這次，我國(guó)將啟動(dòng)的臨床試驗(yàn)是III期、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，旨在確定使用瑞德西韋治療2019-nCoV的安全性和有效性。

據(jù)了解，試驗(yàn)總樣本量270例，入組輕、中度新冠肺炎患者，由中日友好醫(yī)院教授曹彬牽頭，預(yù)期2月3日開(kāi)始，4月27日結(jié)束。

一般來(lái)說(shuō)，換一種不同病毒，就要重新做臨床實(shí)驗(yàn)，但這次，我國(guó)跳過(guò)針對(duì)2019-nCoV的I期、II期試驗(yàn)，緊急啟動(dòng)了III期臨床試驗(yàn)。

北京協(xié)和醫(yī)院感染內(nèi)科主任李太生在接受《中國(guó)科學(xué)報(bào)》采訪時(shí)表示，瑞德西韋這個(gè)藥針對(duì)埃博拉病毒的細(xì)胞實(shí)驗(yàn)是有效的，臨床安全性是可以的，但是臨床效果數(shù)據(jù)現(xiàn)在還沒(méi)有。

但我國(guó)緊急啟動(dòng)臨床III期，如果是經(jīng)過(guò)國(guó)家相關(guān)管理部門(mén)批準(zhǔn)，經(jīng)過(guò)倫理委員會(huì)審核，那在一定范圍內(nèi)做是可以的。

國(guó)內(nèi)某知名藥企高管也表示，瑞德西韋針對(duì)埃博拉病毒的II期臨床已經(jīng)完成，至少說(shuō)明毒副作用是可控的。埃博拉病毒的臨床試驗(yàn)結(jié)果或許可以借用到新冠病毒肺炎中，所以可以申請(qǐng)豁免，直接進(jìn)入III期臨床。

據(jù)悉，瑞德西韋可以抑制流行性和人畜共患冠狀病毒，對(duì)埃博拉病毒的作用機(jī)制是抑制冠狀病毒的RNA聚合酶RdRp。

吉利德公司表示，盡管目前沒(méi)有抗病毒數(shù)據(jù)顯示瑞德西韋對(duì)于2019-nCoV的活性，但在體外和動(dòng)物模型中，瑞德西韋證實(shí)了對(duì)非典型性肺炎（SARS）和中東呼吸綜合征（MERS）的病毒病原體均有活性。后兩者也屬于冠狀病毒，且與2019-nCoV在結(jié)構(gòu)上非常相似。

真的能成“救命藥”嗎？

III期臨床試驗(yàn)總樣本量?jī)H270例，能否確保藥物有效？對(duì)此，專家認(rèn)為，需謹(jǐn)慎對(duì)待。

李太生表示，現(xiàn)在瑞德西韋的試驗(yàn)屬于新藥研究，要考慮其存在的風(fēng)險(xiǎn)性。美國(guó)的報(bào)道是治好一個(gè)病人，事實(shí)上這是一個(gè)個(gè)案報(bào)道，不能做大的推廣。

“我們對(duì)抗病毒治療非常謹(jǐn)慎。即便對(duì)于克力芝，我們也是非常謹(jǐn)慎的�？肆χプ钤缡侵委�艾滋病的，國(guó)際上從2000年開(kāi)始使用，中國(guó)從2008年開(kāi)始使用，至今也12年了。

但由于目前沒(méi)有足夠的確鑿依據(jù)證明存在有效的抗2019-nCoV藥物，所以對(duì)重癥病人也是酌情使用克力芝，因?yàn)槭褂盟鼤?huì)產(chǎn)生腹瀉等消化道不良反應(yīng)。”李太生說(shuō)。

上述藥企高管表示，用兩百多例樣本進(jìn)行試驗(yàn)是有風(fēng)險(xiǎn)的，到底需要多少個(gè)病例，每種藥物和每一種疾病都不一樣，但這次相關(guān)部門(mén)愿意冒險(xiǎn)批準(zhǔn)，因?yàn)檫@種藥物最大的好處就是有沒(méi)有效一試就知道，立竿見(jiàn)影。

“新藥審批原本是特別冗長(zhǎng)的過(guò)程，但這次也許會(huì)特事特辦。目前全世界其他國(guó)家都沒(méi)有這個(gè)壓力和動(dòng)力，但中國(guó)有。”該藥企高管說(shuō)。

美國(guó)藥能在中國(guó)上市嗎？

上述企業(yè)高管還表示，對(duì)于吉利德公司來(lái)說(shuō)，這次是瑞德西韋上市的機(jī)會(huì)。

“必須要完成足夠多病例的臨床才能批準(zhǔn)上市，疫情一旦過(guò)去，就找不到足夠的案例來(lái)完成III期臨床了。當(dāng)年的SARS之所以后來(lái)藥物沒(méi)有研究出來(lái)，就是因?yàn)闆](méi)有足夠多的病人完成III期臨床。所以他們要抓緊時(shí)間，利用現(xiàn)在足夠多的病人，趕緊完成臨床。”他說(shuō)。

他介紹，以前有美國(guó)公司在研藥物在歐洲、日本先上市的案例，但目前沒(méi)有在中國(guó)率先上市的先例，“也許這個(gè)可以開(kāi)先例”。

正式上市前，瑞德西韋能用嗎？

吉利德公司表示，正與全球衛(wèi)生機(jī)構(gòu)密切合作，提供在研藥物瑞德西韋用于試驗(yàn)性治療，以支持應(yīng)對(duì)2019-nCoV感染的暴發(fā)。那么，除了270例參加試驗(yàn)的患者外，其他患者是否有可能在瑞德西韋正式上市前用上這種藥呢？

這件事要從一個(gè)名為“同情用藥”的制度說(shuō)起。

美國(guó)治愈的新冠病毒肺炎患者之所以能用這個(gè)藥，得益于美國(guó)的同情用藥制度。

所謂“同情用藥”是指在一些特殊情況下，患者不能通過(guò)參加臨床試驗(yàn)來(lái)獲得臨床試驗(yàn)用藥物時(shí)，允許在開(kāi)展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)使用尚未得到批準(zhǔn)上市的藥物給急需的患者。

2017年12月，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局公布了中國(guó)版的同情用藥制度——《拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物管理辦法（征求意見(jiàn)稿）》。

根據(jù)這份意見(jiàn)稿，中國(guó)同情用藥制度的目標(biāo)人群是患有危及生命或嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量需早期干預(yù)且無(wú)有效治療手段的疾病的患者。

而且，這一辦法規(guī)定，注冊(cè)申請(qǐng)人需向國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心申請(qǐng)開(kāi)展拓展性臨床試驗(yàn)，獲得批準(zhǔn)后方可實(shí)施。

但由于還是征求意見(jiàn)稿，所以，究竟在上市前能不能有更多患者用上這種藥，尚未可知。