新華社華盛頓4月6日電（記者 周舟）來自南京大學、廈門大學和南京工業(yè)大學的科研人員日前在新一期美國《科學進展》雜志上發(fā)表論文說，他們開發(fā)出一種“基因剪刀”工具的新型載體，可實現(xiàn)基因編輯可控，在癌癥等重大疾病治療方面具有廣闊的應用前景。
被譽為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術能精確定位并切斷DNA（脫氧核糖核酸）上的基因位點，可以關閉某個基因或引入新的基因片段,從而達到治病目的。但脫靶效應一直是阻礙其應用的關鍵障礙之一。
論文通訊作者、南京大學現(xiàn)代工程與應用科學學院教授宋玉君對新華社記者說，目前的CRISPR-Cas9技術本身具有脫靶效應，給精準治療帶來挑戰(zhàn)，且這種技術主要以病毒為載體，還可能導致細胞癌化。
據介紹，研究人員新開發(fā)的方法采用了一種名叫“上轉換納米粒子”的非病毒載體。這些被“鎖”在“基因剪刀”CRISPR-Cas9體系上的納米粒子可被細胞大量內吞。由于這些納米粒子具有光催化性，在無創(chuàng)的近紅外光照射下，納米粒子可發(fā)射出紫外光，打開納米粒子和Cas9蛋白之間的“鎖”，使Cas9蛋白進入細胞核，從而實現(xiàn)精準的基因剪切。研究顯示，這種方法的有效性已在體外細胞和小鼠活體腫瘤實驗中得到驗證。
宋玉君說，紅外光具有強大的組織穿透性，這為在人體深層組織中安全、精準地應用基因編輯技術提供了可能。
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